Меню Затваряне
🗞️  Новини

Генна терапия за хемофилия В кандидатства за одобрение


Холандската компания uniQure и партньорът й CSL Behring планират да кандидатстват за одобрение на своята генна терапия за хемофилия В, след като нови проучвания подкрепиха лекарството.

Генна терапия за хемофилия В кандидатства за одобрение MedGuide.bg Медицинският пътеводител 🗞️  Новини

Резултатите идват от проучването HOPE-B, поставено по-рано тази година на пауза от FDA заради случай на рак на черния дроб при пациент, лекуван с etranacogene dezaparvovec – бе продължено, след като се оказа, че случаят няма връзка с лекарството.

Терапията комбинира вирусен вектор с ген, кодиращ Фактор IX (FIX), който липсва при пациенти с хемофилия В.

Проучването тече от 2018-та година. От uniQure смятаха, че 6-месечни данни ще са достатъчни за одобрение, но от FDA настояха за 18-месечно проследяване.

И резултатите излязоха. HOPE-B показва FIX експресия след 18 месеца от 36.9% в сравнение с нормата – нива, достатъчни за терапевтичен ефект. След 6 месеца резултатите са били почти същите – 39%.

Освен това etranacogene dezaparvotec постига основната си цел, която е да е не по-малко ефективен от профилактичните терапии с Фактор IX при измерване със скалата Annualised bleed rate – ABR (брой кръвотечения спрямо броя на месеците и умножено по 12) в рамките на 12 месеца след първите 6.

Терапията има ABR от 1.51 за този 52-седмичен период.

Генна терапия за хемофилия В кандидатства за одобрение MedGuide.bg Медицинският пътеводител 🗞️  Новини

uniQure казаха, че резултатите от това “най-голямо и първо” проучване за генна терапия при хора с хемофилия В ще се разглежда за одобрение през първата половина на 2022-ра година. Резултатите извеждат uniQure на челна позиция спрямо техния конкурент Pfizer/Roche и техния fidanacogene elaparvovec, който се изследва в BENEGENE-2 проучването и ще даде резултати през 2023-та година.

Източници на следващата страница

Средно: 5 / 5. Гласували: 4

Все още няма оценка.


Коментари

Известия при
guest
0 Коментара
Коментари в публикация
Всички коментари

Подобни публикации

0
Споделете мнение, коментирайте..x
()
x

Регистрирайте се в

Медицинският пътеводител - MedGuide.bg

blank

Достъпно и безплатно за всеки в сферата на здравеопазването!