Меню Затваряне
🗞️  Новини

Генна терапия за Дюшен на пауза след смъртен случай

  • 2
    Споделяния

Компанията Pfizer спира клиничните изпитвания на генната си терапия за Мускулна дистрофия на Дюшен, след като по неясни причини загина млад пациент от мъжки пол.

Генна терапия за Дюшен на пауза след смъртен случай MedGuide.bg Медицинският пътеводител 🗞️  Новини

От Pfizer направиха следното изявление – “все още нямаме пълна информация за случилото се, но работим с изследователя на място, за да изясним ситуацията.”

Междувременно се слага на пауза скринингът и дозирането на генната терапия fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926), за да се установи дали смъртният случай е свързан с лекарството. “Безопасността и здравето на пациентите в нашите клинични изпитвания остава наш основен приоритет и ще споделим с медицинската общност и пациентите веднага щом научим нещо.”

Паузата – съпътствана от клиничен стоп от FDA – се отнася за фаза 1b на проучването, което следи способността на адено-асоциираният вирус (AAV) да достави и експресира версията на гена за дистрофин – протеин, който липсва при хора с мускулна дистрофия на Дюшен (МДД).

AAV векторите са подходящи за генни терапии за МДД, защото са ефективни при таргетиране на мускулна тъкан. Смъртният случай е сред не-амбулаторната група от проучването, включваща по-тежки случаи на заболяването.

Генна терапия за Дюшен на пауза след смъртен случай MedGuide.bg Медицинският пътеводител 🗞️  Новини
Снимка – https://www.pfizer.com/

Pfizer включи лекарството към арсенала си през 2016, когато изкупи Bamboo Therapeutics за 645$ милиона. Безопасността на генните терапии е под светлините на прожекторите за последните години и се изследват щателно.

Има спекулации, че аденовирусните вектори могат да активират системата за комплемента и да доведат до тъканно възпаление.

Двата конкурента на Pfizer в генната терапия за Дюшен – Sarepta и Solid Biosciences – също временно стопираха кличиничните си изпитвания преди, но продължиха с тях. Междувременно Pfizer имаше и други съмнения около безопасността на лекарството – бяха съобщени случаи на мускулна слабост и миокардит при някои пациенти с генната терапия, свързани с мутации в екзон 9 до 13 и 29 и 30.

Ключовото им изпитване CIFFREO – провеждано при амбулаторни пациенти, способни да ходят – бе модифицирано да изключва пациенти с мутации в тези екзони и към момента не се знае, дали ще има още модификации след текущата пауза.

Междувременно Sarepta води проучването EMBARK във фаза 3 и се очаква то да започне с пълна сила през първата половина на 2022-ра година. Solid Bio води проучването IGNITE DMD във фаза 1/2 и ще даде резултати за първите си 3 пациенти следващата година.

Източници на следващата страница

Средно: 5 / 5. Гласували: 3

Все още няма оценка.


  • 2
    Споделяния

Коментари

Известия при
guest
0 Коментара
Коментари в публикация
Всички коментари

Подобни публикации

0
Споделете мнение, коментирайте..x
()
x

Регистрирайте се в

Медицинският пътеводител - MedGuide.bg

blank

Достъпно и безплатно за всеки в сферата на здравеопазването!